Design Therapeutics

Design Therapeutics品牌介绍

Design Therapeutics, Inc.于2017年12月18日根据特拉华州法律成立。他们是一家临床阶段的生物制药公司，开创了新的小分子治疗候选物，称为GeneTACs，旨在用于疾病治疗。某些核苷酸重复扩增疾病，如FA，可导致特异性mRNAs表达降低；在其他疾病，如强直性肌营养不良1型(DM1)、FECD和Huntington病，核苷酸重复扩增可导致毒性基因产物的产生，通常与病理性核病灶有关。他们的基因被设计成选择性地与基因重复序列结合，通过恢复或阻断mRNA转录来调节基因表达，并恢复细胞健康。作为一个平台，他们相信GeneTACs在单基因核苷酸重复序列扩增疾病中具有广泛的潜在适用性。