bluebird bio

bluebird bio品牌介绍

bluebird bio, Inc.是一家临床阶段的生物技术公司。公司于1992年4月16日在美国特拉华州注册成立，总部设在马萨诸塞州剑桥市。该公司成立的目的在于开发，生产和销售在严重的人类疾病治疗中能够安全有效地传递有用基因的治疗方法。许多疾病能够遗传，疾病通过突变基因来一代一代地传下去。基因产生蛋白质，这些蛋白质在所有的生物体内执行大量的功能，这个过程被称为基因表达。在基因或者控制该基因的表达序列上发生一个突变或改变可以导致细胞内的蛋白质使之产生异常，这可能会导致疾病。基因疗法旨在将有缺陷的细胞的功能拷贝到患者自身的细胞中去，这个过程称为基因转移。患者大多是通过校正导致他们生病的潜在的有遗传缺陷的细胞而不是提供解决方法来解决他们的症状的方法来治疗，而基因治疗法就有可能改变这种治疗方法。